European Parkinson Therapy Podcast. ENGLISH: Podcast network
Troppi persone vivono in ansia in un mondo grigio. Questa Podcast spiega l'altro lato del Parkinson. Vivere, sorridere, mouvere! www,terapiaparkinson.it
TO MANY PEOPLE LIVE IN FEAR, THESE PODCASTS SHOW ANOTHER SIDE... JOY, A SMILE AND QUALITY OF LIFE
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Future medicines for Parkinson's
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Pensate, per decenni nella ricerca sul Parkinson c'è stato quasi un punto morto. Ma ora, ora, qualcosa sta cambiando, è in fretta. Il 2025 si preannuncia come un anno di svolta, un momento di trasformazione che potrebbe davvero cambiare le regole del gioco. Vediamo insieme perché c'è così tanto fermento. Certo, la Levodopa è stata una manna dal cielo, una vera rivoluzione mezzo secolo fa e intendiamoci, è ancora un farmaco fondamentale, però è una tecnologia che ha i suoi anni. Soprattutto non ferma la malattia, ne gestisce i sintomi e a lungo andare purtroppo porta con sé effetti collaterali difficili. È un po' come tentare di spengere un incendio in una foresta con un secchio d'acqua. Aiuta, certo, ma non arriva alla radice del problema. Ed ecco che arriviamo al punto. Le domande che si stanno ponendo oggi i ricercatori sono completamente diverse, molto più ambiziose. E se potessimo andare oltre la gestione dei sintomi, se potessimo mettere un freno alla progressione della malattia? È un vero e proprio cambio di mentalità, un nuovo paradigma scientifico. E per affrontare questa sfida enorme la risposta è una strategia nuova, potentissima. Si parla di una vera e propria guerra su due fronti. Non è solo un modo di dire, è un approccio coordinato che sta alimentando un ottimismo che non si vedeva da tempo. Ok, ma quali sono questi due fronti? Diamoci un'occhiata. Da una parte, l'obiettivo più grande, quasi un sogno, sviluppare terapie che possano modificare il corso della malattia, proteggendo il cervello dal danno. Dall'altra, un obiettivo più immediato ma non meno importante, migliorare la qualità della vita oggi, con farmaci di nuova generazione, più intelligenti e con meno effetti collaterali. È proprio questa combinazione che rende tutto così promettente. Allora, partiamo dal primo fronte, quello che fino a ieri onestamente sembrava roba da film di fantascienza. Stiamo parlando di terapie che per la prima volta non si limitano a mettere una pezza sui sintomi, ma provano ad andare al cuore del problema, a intervenire sulla biologia stessa della malattia. E su questo fronte c'è un nemico numero uno, un vero e proprio cattivo della storia, una proteina chiamata alfa-sinucleina. Normalmente fa il suo lavoro, ma nel Parkinson impazzisce, si ripiega male, forma degli aggregati tossici e si sparge nel cervello come un'infezione, danneggiando i neuroni. L'obiettivo quindi è chiaro, fermarla. E qui la strategia diventa quasi affascinante nella sua precisione. Da una parte abbiamo il bersaglio, l'alfa sinucleina, dall'altra abbiamo l'arma, anticorpi creati ad hoc in laboratorio. La scienza sta letteralmente costruendo delle arme biologiche di precisione per andare a caccia di questa proteina e neutralizzarla. E la cosa incredibile è che non si sta puntando su una sola arma, ma su un intero arsenale. Ci sono approcci diversi, il Prasinesumab, per esempio, fornisce direttamente gli anticorpi, pronti all'uso. La C7104 è ancora più furbo, è un vaccino che insegna il nostro sistema immunitario a produrre da solo gli anticorpi necessari. E poi c'è la BL301 che usa una tecnica geniale, tipo cavallo di troia, per superare le difese del cervello e colpire il bersaglio. Adesso attenzione a questo numero: 100%. Non 90, non 99. 100. Nello studio di fase 2 del vaccino ACC 710405, il 100% dei partecipanti ha sviluppato una risposta immunitaria. Questo che vuol dire? Che la prima parte del piano, cioè creare le armi, ha funzionato in tutti. Un successo totale. Ma la vera bomba, la notizia che ha fatto sobbalzare tutti è questa. Non è solo una questione di creare anticorpi, i dati preliminari suggeriscono che questo approccio potrebbe riuscire a stabilizzare i livelli di NFL. L'NFL è un biomarcatore, una spia che si accende nel sangue quando i neuroni soffrono e muoiono. Vedere che si stabilizza il primo timidissimo indizio che queste terapie potrebbero davvero proteggere il cervello. Un risultato che, se confermato, sarebbe storico. Ok, ora spostiamoci. Andiamo sul secondo fronte, quello che ha un impatto, diciamo, più immediato sulla vita di tutti i giorni. L'obiettivo qui è dare alle persone un controllo migliore dei sintomi, ma farlo in modo più pulito, più efficiente e con meno problemi. Insomma, vivere meglio, da subito. Ascoltate questa frase perché è potentissima. Parlando di un nuovo farmaco, Tava Padon, un ricercatore ha detto che potrebbe offrire una seconda luna di miele con la terapia. L'idea di rivivere quel periodo iniziale in cui i farmaci funzionano alla grande, ma in modo più duraturo, beh, è qualcosa che dà una speranza enorme. E dietro a un farmaco così innovativo c'è quasi sempre una storia pazzesca, una storia di tenacia. L'idea originale, pensate, è di 40 anni fa. Il dottor Maillman la propose nel 1984, ma all'epoca fu ignorata. Ci sono voluti decenni di lavoro, di porta in faccia e di perseveranza per trasformare quell'intuzione in una terapia che oggi è vicina all'approvazione. Ma in pratica perché è diverso? Beh, proviamo a immaginarla così. I vecchi farmaci sono un po' come un pass partout, aprono tante porte nel cervello, anche quelle sbagliate, causando effetti collaterali. Tava Padenon invece è come una chiave di precisione. È progettato per attivare solo due tipi specifici di recettori, i D1 e i D5. L'idea è di avere un effetto più pulito, più mirato, ottenendo i benefici sul movimento ma con meno danni collaterali. E tutto questo si traduce in risultati concreti, misurabili. Parliamo di 1,1 ore in più di tempo on ogni giorno. Il tempo on è il tempo di benessere, quando i sintomi sono sotto controllo e ci si può muovere bene. Un'ora e passa in più al giorno, senza i fastidiosi movimenti involontari, può cambiare radicalmente la qualità di una giornata. Ma l'innovazione non si ferma alla pillola, c'è un'altra rivoluzione in corso ed è nel modo in cui i farmaci vengono somministrati. Invece di prendere pastiglie più volte al giorno, con i classici alti e bassi, sistemi come queste pompe sottocutanee rilasciano il farmaco in modo continuo, 24 ore su 24. Questo garantisce livelli stabili e un controllo dei sintomi molto più omogeneo. Bene, abbiamo visto questi due fronti, uno per rallentare la malattia, l'altro per migliorare i sintomi. Ma dove ci porta tutto questo? Qual è il quadro generale? Beh, tutto converge verso un'unica grande idea: l'abbandono dell'approccio taglia unica per entrare finalmente nell'era della medicina personalizzata. E questo è il kit di attrezzi del futuro, quello che si sta mettendo appunto proprio in questi anni: terapie genetiche perché ha specifiche mutazioni, cellule staminali per tentare di rigenerare i neuroni persi, studi clinici più intelligenti e veloci, persino la stimolazione cerebrale profonda, la DBS, che diventa adattiva, cioè capace di leggere l'attività del cervello e regolarsi da sola in tempo reale. È un mondo nuovo. Insomma, il messaggio fondamentale, il vero cambio di passo è proprio questo. L'obiettivo non è più solo trovare una cura per il Parkinson come se fosse un'unica entità. L'obiettivo è trovare la combinazione di trattamenti giusta per quella singola persona, con la sua genetica, i suoi sintomi, la sua storia. E allora la domanda finale sorge spontanea. Stiamo davvero assistendo all'alba della medicina personalizzata per il Parkinson? Dopo così tanti anni di attesa, i progressi che vediamo su tutti e due i fronti ci dicono che la risposta potrebbe finalmente essere sì. Il futuro sta arrivando più in fretta di quanto pensassimo.
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